17256
Американские врачи внедряют препарат с CRISPR-Cas9
Новое дорогостоящее лечение позволит избавиться от ряда врождённых заболеваний крови.
В США начали постепенное внедрение новейшего препарата для лечения ряда врождённых заболеваний. Генная терапия с применением редактора ДНК CRISPR-Cas9, разработанная швейцарскими учеными из CRISPR Therapeutics, обещает революцию в лечении врожденных заболеваний крови, таких как серповидноклеточная анемия и бета-талассемия. Процедура включает забор гемопоэтических клеток, их редактирование вне организма и возвращение, восстанавливая синтез фетального гемоглобина. Об этом сообщили в информационном агентстве «РИА».
Первые результаты испытаний вызывают оптимизм: 95% пациентов первой группы отказались от традиционного лечения, а вторая группа полностью избавилась от вазоокклюзивных кризов. Однако, среди светлых перспектив вырисовываются тени – некоторые участники столкнулись с серьезными осложнениями.
Препарат exa-cel находится на рассмотрении в США, и его утверждение может сделать его первым в мире препаратом CRISPR-Cas9 для быстрого и эффективного лечения наследственных заболеваний крови. Вопреки некоторым сложностям, новаторский подход этой генной терапии дает надежду на новую эру в медицине.
Будь в курсе самых интересных новостей от MOS.NEWS, подписывайся на наш Telegram
